当前要闻:金赛生长激素第12个适应症CKD获批
2023-01-10 18:15:49 来源:雪球网 小 中
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$长春高新(SZ000661)$
金赛生长激素水剂适应症到目前一共12个· 1用于因内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢。· 2用于因 Noonan 综合征所引起的儿童身材矮小。· 3用于因 SHOX 基因缺陷所引起的儿童身材矮小或生长障碍。· 4用于因软骨发育不全所引起的儿童身材矮小。· 5用于性腺发育不全(特纳综合征)所致女孩的生长障碍。· 6用于Prader-Willi 综合征(PWS)。· 7用于接受营养支持的成人短肠综合征。· 8用于已明确的下丘脑-垂体疾病所致的生长激素缺乏症和经两种不同的生长激素刺激试验确诊的生长激素显著缺乏。· 9用于重度烧伤治疗。· 10用于小于胎龄儿(SGA)所引起的身材矮小
· 11用于特发性矮小(ISS)
· 12用于慢性肾脏疾病(CKD)所引发的儿童生长障碍
一、CKD慢性肾脏病是指各种原因引起的慢性肾脏结构或功能异常,持续时间超过3个月,并且影响患者健康,最终可进展至终末期肾脏病。CKD一旦进展为终末期肾病(ESRD),病死率将显著提高,需肾脏替代治疗维持生命。
二、CKD发病率:我国儿童CKD发病率高达4.8%,人数众多。中国儿科肾病发病率呈逐步上升趋势。国内半数患儿确诊年龄在5岁以上。CKD儿童生长障碍患病率约40%。一项回顾性研究显示:62%的CKD3-5期儿童身高低于P3,实现正常生长是慢性肾脏病(CKD)患儿管理中最大的问题和难题。同时中国儿童CKD生长障碍GH治疗比例为5%,远低于欧美等发达国家和地区。
三、儿童CKD的并发症包括,营养不良,水、酸碱和电解质失衡,甲状旁腺功能亢进,肾性贫血,生长障碍。CKD患者普遍存在身高增长速度降低,青春期延迟和生长加速降低,原因是多因素,包括:营养不良,严重脱水,低钠血症,代谢性酸中毒,尿毒症,贫血,肾性骨营养不良,生长激素抵抗。要积极纠正以上因素,必要时使用生长激素。儿童CKD生长障碍危害表现,影响生活质量,影响自尊心,影响社会康复,增加CKD患儿死亡风险
四、CKD空间容量:CKD发病率4.8%,按照2.53亿儿童,CKD总数为1200万。其中生长障碍占40%,即480万。使用GH治疗率占比是5%。儿童慢性肾衰竭每年以13%的速度递增五、生长激素治疗是 CKD 儿童身高管理的有效策略、GH 治疗2—5年,最终身高约增加7.2 cm
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